适用场景
从事细胞与基因治疗（CGT）研发、生产或寻求境外融资的中国企业，尤其是在考虑引入外资、调整股权架构或计划上市的阶段。
核心要点
1. 政策演变：从全面禁止到试点开放
中国CGT领域的外商投资政策经历了从空白、部分禁止到逐步开放的演变。2024年新规允许在四大自贸区/港试点外商投资‘人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用’，标志着关键领域的准入放开。企业需清晰理解政策沿革，以把握当前机遇。
2. 准入范围界定：三大细分领域的合规差异
政策对不同CGT细分领域的外资准入规定不同。‘人体干细胞’技术开发与应用在试点区外仍被禁止；不涉及基因编辑的‘免疫细胞治疗’等属于鼓励类；而涉及基因修饰的细胞治疗（如CAR-T）及‘基因治疗’技术，其属性界定在法规上尚未完全明确，需参考已有实践案例谨慎判断。
3. 架构选择：VIE架构的适用性面临调整
以往为规避外资限制，许多CGT企业采用VIE架构寻求境外上市。随着境内试点开放和境外上市新规加强了对VIE架构的核查，企业需重新评估架构选择。可根据自身情况考虑保留、部分拆除或转为外商独资/合资企业，以优化合规性与融资路径。
4. 核心关联合规：人类遗传资源与临床试验
CGT业务高度关联人类遗传资源管理。外资机构利用我国人类遗传资源需采取合作模式并履行审批或备案。此外，外资目前仅被允许参与以‘产品注册上市和生产’为目的的临床试验，对研究者发起的临床试验（IIT）的参与需特别谨慎，建议事先与主管部门沟通确认。
实务建议
- 密切关注北京、上海、广东、海南四大试点区域的最新实施细则与落地案例，评估将业务主体设立或迁移至试点区的可行性。
- 计划引入外资时，全面梳理业务类型，明确其属于禁止、限制还是鼓励类，并参考已有上市公司的论证逻辑准备合规说明材料。
- 若已搭建VIE架构，结合创始人背景、研发阶段与上市计划，重新评估保留、拆除或转为外商直接投资（FDI）架构的利弊。
- 涉及人类遗传资源的国际合作，必须确保以外方单位身份开展研究时，与中方机构合作并依法完成行政许可或备案。
- 在具体操作细则明确前，外资暂不资助或主导不以产品注册为目的的研究者发起临床试验（IIT），如有需要应事先获取监管书面同意。
风险提示
- 切勿将‘基因检测/测序’业务与‘基因诊断与治疗技术开发应用’混淆，前者未被禁止，后者在试点区外仍属外资禁区，界定错误将导致重大合规风险。
- 对于CAR-T等基因修饰细胞治疗产品，其外资准入属性在法规上存在模糊地带，尽管有外商独资企业成功获批产品的先例，但新进入者仍需从严论证，避免直接认定为‘鼓励类’。
- 境外上市新规下，采用VIE架构的企业面临证监会针对协议控制、外资准入领域的重点核查，准备不足可能导致备案受阻。
- 人类遗传资源管理违规处罚严厉，外资机构切勿在未取得合作许可或完成备案的情况下，采集、保藏我国人类遗传资源或向境外提供相关数据。